NUEVA YORK,EE.UU./ DIARIO DE SALUD.- Roche decidió interrumpir el desarrollo clínico de dos fármacos experimentales para la enfermedad de Huntington, un nuevo golpe para una comunidad de pacientes que espera desde hace años terapias capaces de modificar el curso de esta enfermedad neurodegenerativa.
Los programas suspendidos son tominersen, desarrollado en colaboración con Ionis Pharmaceuticals, y RG6496, otro candidato experimental de Roche. La decisión fue comunicada el 9 de julio en una carta dirigida a líderes de la comunidad de pacientes con Huntington.
“Hemos tomado la difícil decisión de interrumpir ambos programas de desarrollo clínico”, escribió Mai-Lise Nguyen, responsable de colaboración con pacientes en Roche, según la comunicación citada por Fierce Biotech.
La compañía explicó que se trata de dos decisiones independientes, basadas en datos, que coincidieron en el tiempo. Roche sostuvo que comunicar los resultados con rapidez era la forma más responsable de reconocer la contribución de los participantes y permitir que la comunidad centre sus esfuerzos en otras líneas de investigación.
El ensayo de fase 2 GENERATION HD2, que evaluaba tominersen en personas con enfermedad de Huntington temprana o con síntomas muy sutiles, cumplió sus objetivos de seguridad y biomarcadores. Sin embargo, no alcanzó su objetivo de eficacia clínica.
Según Roche, tominersen fue bien tolerado, no mostró nuevas señales de seguridad y logró reducir de manera significativa la proteína huntingtina mutante y la cadena ligera de neurofilamento, un biomarcador asociado a daño neuronal. Pero esa reducción biológica no se tradujo en una mejoría clínica relevante frente al placebo al final del período de tratamiento de 16 meses.
BioPharma Dive señaló que este resultado cierra una nueva oportunidad para tominersen, después de que Roche ya hubiera detenido previamente un estudio avanzado del mismo fármaco y luego intentara confirmar si pacientes más jóvenes y con menor carga de enfermedad podían beneficiarse.
El segundo programa suspendido es POINT-HD, un ensayo de fase 1 que evaluaba RG6496, un fármaco experimental administrado por vía intratecal y diseñado para reducir de manera más selectiva la huntingtina mutante. El estudio había reclutado tres participantes cuando nuevos datos de un estudio no clínico en animales llevaron a Roche a concluir que el fármaco no podía administrarse de forma crónica con dosis repetidas.
La empresa aclaró que no existe una preocupación de seguridad para las personas que recibieron una sola dosis de RG6496. Aun así, decidió detener el ensayo porque ya no podía ofrecer a los participantes la posibilidad de un tratamiento de largo plazo. Los pacientes inscritos continuarán bajo seguimiento conforme al protocolo del estudio.
Ambos candidatos pertenecen al grupo de los oligonucleótidos antisentido, una estrategia que busca interferir en la producción de proteínas relacionadas con la enfermedad. En el caso de Huntington, el objetivo es reducir la huntingtina mutante, proteína vinculada al daño progresivo de las neuronas.
La enfermedad de Huntington es un trastorno hereditario, progresivo y fatal que afecta el movimiento, la cognición y la conducta. Hasta ahora no existe un tratamiento aprobado que haya demostrado frenar o modificar su progresión, aunque sí hay medicamentos para controlar algunos síntomas.
Pese al revés, Roche mantiene activo otro programa en Huntington. Su estudio de fase 1/2 con RG6662, también identificado como SPK-10001, continúa en reclutamiento y evalúa una terapia génica de administración única en participantes con enfermedad de Huntington. Roche ForPatients describe ese ensayo como un estudio para evaluar seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de una infusión bilateral en el caudado y el putamen.
El freno a tominersen y RG6496 llega en un momento en que otra terapia experimental concentra la atención del campo: AMT-130, desarrollada por la biotecnológica neerlandesa uniQure.
uniQure informó en junio de 2026 que la FDA aceptaría un análisis a tres años de su estudio fase 1/2 como base principal para una solicitud de licencia biológica por la vía de aprobación acelerada. La compañía planea presentar esa solicitud en el tercer trimestre de 2026.
Reuters reportó que la decisión de la FDA representó un cambio de postura frente a exigencias anteriores y provocó una fuerte subida de las acciones de uniQure. La agencia aceptaría el uso de datos existentes y una comparación con pacientes bajo tratamiento estándar, en lugar de exigir un nuevo ensayo con cirugía simulada.
AMT-130 sigue siendo experimental y todavía debe demostrar de forma suficiente su seguridad, durabilidad y beneficio clínico. NeurologyLive señaló que persisten preguntas sobre los riesgos a largo plazo de una terapia génica intracraneal y sobre si los cambios en biomarcadores se traducen en modificación real de la enfermedad.
El cierre de dos programas de Roche muestra la dificultad de convertir efectos biológicos prometedores en beneficios clínicos medibles para los pacientes con Huntington. También refuerza la necesidad de seguir investigando nuevas estrategias, desde terapias génicas hasta enfoques que logren impactar de manera clara la progresión de la enfermedad.
Roche indicó que continuará analizando los datos completos y que los presentará en el futuro, con el objetivo de que los resultados contribuyan al desarrollo de nuevas terapias para Huntington.
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