Logran 15 años sin recaídas en una enfermedad neurológica considerada incurable

MILÁN, ITALIA/ DIARIO DE SALUD.- Investigadores del Instituto Científico IRCCS San Raffaele, en Milán (Italia), informaron resultados que podrían marcar un hito en el tratamiento de la neuromielitis óptica (NMO), una enfermedad autoinmune poco frecuente que puede provocar ceguera, parálisis y discapacidad permanente.

El estudio, publicado en la revista Blood, documenta el seguimiento más prolongado realizado hasta ahora en pacientes con NMO tratados mediante trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alloHCT). Tras 15 y 16 años de seguimiento, ambos pacientes permanecen sin recaídas y sin necesidad de tratamiento inmunosupresor continuo.

¿Qué es la neuromielitis óptica?

La neuromielitis óptica es una enfermedad autoinmune en la que el propio sistema inmunitario produce anticuerpos denominados AQP4-IgG, que atacan los astrocitos, células fundamentales para el funcionamiento del cerebro y la médula espinal.

Aunque actualmente existen medicamentos capaces de reducir las recaídas, estos tratamientos suelen ser costosos, requieren administración prolongada y no eliminan completamente la enfermedad. Además, muchos pacientes continúan presentando nuevos episodios inflamatorios con el paso del tiempo.

Reiniciar el sistema inmunológico

El procedimiento utilizado consiste en destruir gran parte del sistema inmunitario del paciente mediante quimioterapia y reemplazarlo posteriormente con células madre hematopoyéticas procedentes de un donante compatible.

Antes del trasplante, ambos pacientes recibieron fludarabina y treosulfán, medicamentos destinados a eliminar las células inmunitarias responsables de fabricar los anticuerpos que desencadenan la enfermedad.

Posteriormente, las células madre del donante reconstruyeron un nuevo sistema inmunológico que dejó de producir los anticuerpos patológicos.

Quince años sin recaídas

Los resultados sorprendieron incluso a los investigadores.

«Tras más de 15 años de seguimiento, ambos pacientes permanecieron libres de recaídas sin inmunosupresión continua, lo que se acompañó de una mejor calidad de vida y la desaparición permanente de los anticuerpos causantes de la enfermedad», señalaron los autores del estudio.

El paciente masculino recuperó parte de su función neurológica, retomó una vida normal y posteriormente pudo formar una familia.

La paciente también logró una mejor calidad de vida, dejó de necesitar medicación inmunosupresora y recuperó parcialmente la movilidad de los brazos.

No está exento de riesgos

Los investigadores enfatizan que el procedimiento no debe interpretarse como un tratamiento estándar para todos los pacientes.

El trasplante alogénico implica riesgos importantes porque durante varias semanas el organismo permanece prácticamente sin defensas.

Entre las complicaciones observadas, uno de los pacientes desarrolló inmunodeficiencia crónica que requirió administración periódica de inmunoglobulinas, mientras que la otra paciente presentó un cáncer de vejiga que fue tratado quirúrgicamente. Los autores aclaran que no se pudo demostrar una relación causal directa entre estas complicaciones y el trasplante.

Una posible vía hacia la curación

Hasta ahora, ninguna terapia aprobada consigue eliminar completamente los anticuerpos responsables de la neuromielitis óptica y mantener a los pacientes libres de tratamiento durante tantos años.

Los investigadores consideran que estos resultados representan una prueba de concepto de que sustituir completamente el sistema inmunológico podría ofrecer un control duradero e incluso acercarse a una curación en casos cuidadosamente seleccionados.

Sin embargo, subrayan que el procedimiento debería reservarse para pacientes jóvenes con enfermedad muy agresiva, resistente a los tratamientos convencionales o con otras enfermedades autoinmunes asociadas, hasta que estudios de mayor tamaño confirmen su seguridad y eficacia.

Una nueva generación de terapias inmunológicas

El trabajo también refleja una tendencia creciente en medicina: desarrollar tratamientos capaces de «reiniciar» el sistema inmunitario mediante células madre, tanto procedentes de donantes como del propio paciente.

Estas estrategias ya están siendo investigadas para diversas enfermedades autoinmunes y hematológicas, con el objetivo de corregir el origen del problema inmunológico y no solo controlar sus síntomas.

Aunque todavía se trata de un estudio realizado únicamente en dos pacientes, el seguimiento de más de 15 años convierte estos resultados en una de las evidencias más sólidas disponibles hasta el momento para este tipo de intervención.