Gotas experimentales activadas por luz recuperan funciones visuales en ratones ciegos

NUEVA YORK,EE.UU./ DIARIO DE SALUD.- Un consorcio liderado por el Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC) desarrolló una familia de pequeñas moléculas sensibles a la luz denominada prosthe6, diseñada para recuperar determinadas funciones visuales cuando los fotorreceptores de la retina han degenerado. 

Estas células son las encargadas de captar la luz y pueden perderse progresivamente en enfermedades como la retinitis pigmentosa y determinadas formas avanzadas de degeneración macular asociada a la edad. 

El trabajo, publicado en Journal of the American Chemical Society, demostró recuperación de respuestas visuales en larvas de pez cebra y en dos modelos de ratón con degeneración retiniana. 

La estrategia pertenece a la fotofarmacología, que utiliza moléculas cuya actividad puede modificarse reversiblemente mediante la luz.

La diferencia frente a algunas aproximaciones experimentales es que el tratamiento no modifica genes ni requiere implantar un dispositivo electrónico. 

Los compuestos actúan sobre los receptores mGlu6 localizados en las células bipolares ON, neuronas de la retina que normalmente reciben información directamente de los fotorreceptores. 

Cuando estos últimos desaparecen, buena parte del circuito neuronal restante puede seguir estructuralmente conservado, pero pierde la señal luminosa que inicia el procesamiento visual. 

Prosthe6 intenta aprovechar esa infraestructura: al recibir luz visible, la molécula cambia de conformación y modifica la señalización de las células bipolares de una manera concebida para imitar parte del efecto que normalmente producen los fotorreceptores. Los investigadores describen por ello estas moléculas como una especie de “prótesis molecular”.

Los experimentos mostraron resultados funcionales, no solamente cambios eléctricos en la retina. En larvas de pez cebra cegadas, los compuestos recuperaron movimientos oculares sacádicos relacionados con estímulos visuales. 

En los ratones, los investigadores utilizaron un comportamiento natural: los animales con visión normalmente prefieren permanecer en zonas oscuras, mientras que los ratones ciegos dejan de distinguir entre áreas iluminadas y oscuras. 

Después del tratamiento, los animales recuperaron espontáneamente la preferencia por la oscuridad, lo que indica que pudieron detectar la luz y utilizar esa información para orientar su conducta. El efecto se consiguió con niveles de iluminación similares a los de interiores o un día nublado, sin entrenamiento previo de los animales.

Dos moléculas, prosthe6-12 y prosthe6-15, destacaron porque la recuperación del comportamiento visual se observó tanto después de una inyección intraocular como mediante administración tópica en forma de gotas. Esa última vía despierta especial interés porque, si algún día se demostrara eficaz y segura en seres humanos, podría resultar menos invasiva que otras estrategias experimentales. 

Sin embargo, Pau Gorostiza, investigador ICREA en IBEC y codirector del trabajo, advierte que estos compuestos “no curan la ceguera”, ya que no detienen ni revierten la causa que provoca la muerte de los fotorreceptores. Lo conseguido hasta ahora consiste en aprovechar las neuronas que permanecen en la retina para recuperar una respuesta funcional a la luz. 

El equipo trabaja ahora en seguridad, formulación y duración del efecto antes de plantear futuros estudios clínicos.

La fotofarmacología aplicada a la visión ya ha dado un primer paso en humanos, pero con otra molécula y otro blanco retinal. Un ensayo de fase 1 publicado en abril de 2026 evaluó KIO-301 mediante inyección intravítrea en seis personas con retinitis pigmentosa avanzada; no detectó toxicidades graves limitantes de dosis y encontró señales exploratorias compatibles con actividad visual en algunos participantes, aunque el estudio no estaba diseñado para demostrar eficacia clínica. Un ensayo de fase 2 de KIO-301 está actualmente registrado como reclutando participantes. 

Este antecedente demuestra que el concepto de moléculas fotosensibles puede trasladarse al ámbito clínico, pero no valida todavía prosthe6 ni demuestra que unas gotas puedan recuperar la visión humana. El próximo desafío será comprobar seguridad, duración, dosificación y calidad real de la visión antes de saber si la tecnología puede convertirse en tratamiento.