La FDA aplaza tres meses su decisión sobre una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne

NUEVA YORK,EE.UU./ DIARIO DE SALUD.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) amplió en tres meses el período de revisión de deramiocel, una terapia celular experimental desarrollada por Capricor Therapeutics para pacientes con distrofia muscular de Duchenne. La nueva fecha límite para una decisión regulatoria quedó fijada para el 22 de noviembre de 2026.

La extensión se produjo después de que Capricor entregara datos de seguimiento a 24 meses procedentes de un ensayo clínico avanzado, junto con análisis adicionales. La compañía busca respaldar una indicación revisada centrada en la función de las extremidades superiores, que constituye el principal objetivo del estudio.

La FDA considera la nueva información una “enmienda importante”

Según Capricor, el regulador aceptó la documentación adicional y la clasificó como una “enmienda importante”, decisión que implica una extensión del calendario de evaluación. La FDA citó además la elevada necesidad médica no cubierta entre los pacientes con Duchenne al aceptar la nueva información.

La empresa esperaba inicialmente una resolución para el 22 de agosto, luego de volver a presentar este año su solicitud con nuevos datos.

Deramiocel ya había sufrido un revés regulatorio en 2025, cuando la FDA rechazó su aprobación para tratar la cardiomiopatía asociada a la distrofia muscular de Duchenne. En aquella oportunidad, la agencia concluyó que la terapia no había cumplido los requisitos de eficacia y solicitó información adicional.

Persisten las dudas sobre su eficacia

El nuevo plazo llega después de que, en julio, un comité asesor de la FDA votara en contra de considerar suficientes los datos de eficacia presentados para la terapia. Personal de la propia agencia también manifestó inquietudes relacionadas con modificaciones en la forma en que la compañía había medido los resultados del ensayo.

Tras esas objeciones, la directora ejecutiva de Capricor, Linda Marbán, anunció que la empresa aportaría información adicional centrada específicamente en la mejora de la función muscular de las extremidades superiores.

Marbán sostiene que los nuevos datos de seguimiento proporcionan a la compañía uno de los conjuntos de información clínica más extensos sobre esa función en pacientes con Duchenne. Capricor también asegura que el estudio alcanzó su principal objetivo y mostró un beneficio estadísticamente significativo.

Analistas de H.C. Wainwright señalaron, sin embargo, que la cuestión central será determinar si la nueva información resulta suficiente para responder a las preocupaciones de la FDA y respaldar una eventual aprobación bajo la indicación revisada.

Las acciones de Capricor suben tras el anuncio

La reacción de los mercados fue positiva: las acciones de Capricor avanzaron alrededor de 15 %, hasta situarse en 7,25 dólares, después de conocerse la extensión del proceso de revisión.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara y progresiva que afecta principalmente a niños varones. Según Reuters, unas 15.000 personas en Estados Unidos padecen la enfermedad.

La atención queda ahora puesta en noviembre, cuando la FDA deberá determinar si los datos adicionales presentados por Capricor son suficientes para avanzar hacia la aprobación de deramiocel para la indicación propuesta.