La FDA frena un ensayo de terapia génica de Regenxbio tras detectar anomalías en cinco pacientes

NUEVA YORK,EE.UU./ DIARIO DE SALUD.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) impuso una suspensión clínica a RGX-121, la terapia génica experimental de Regenxbio para el síndrome de Hunter, después de que estudios de la columna vertebral detectaran anomalías en cinco participantes de los ensayos.

La decisión representa un nuevo obstáculo regulatorio para el programa, que busca desarrollar un tratamiento de una sola administración para esta rara enfermedad hereditaria, también conocida como mucopolisacaridosis tipo II o MPS II. Tras conocerse la medida, las acciones de Regenxbio llegaron a caer más de un 24 % en las operaciones previas a la apertura del mercado estadounidense.

Hallazgos en pacientes tratados años atrás

Según informó la compañía, los estudios de imagen identificaron una pequeña masa o acumulación de líquido en la columna vertebral de cinco pacientes que habían recibido RGX-121 entre aproximadamente tres y seis años antes.

Regenxbio indicó que los cinco participantes permanecían asintomáticos y que se encontraban clínicamente estables o habían mostrado mejoras en evaluaciones cognitivas y conductuales. Los investigadores de los ensayos consideraron que los hallazgos no eran graves, mientras que los radiólogos estimaron que probablemente eran benignos.

La compañía y su socio NS Pharma revisarán nuevas imágenes y datos de seguimiento a largo plazo mientras esperan recibir la carta completa de suspensión clínica de la FDA. A partir de esa información decidirán los próximos pasos para el programa RGX-121.

Qué es RGX-121 y cómo funciona

RGX-121 utiliza un vector viral denominado AAV9 para transportar hasta las células una copia funcional del gen necesario para producir la enzima que falta en los pacientes con síndrome de Hunter.

La enfermedad puede provocar daños progresivos en el cerebro, además de afectar otros órganos y tejidos. El objetivo de la terapia génica es proporcionar el gen requerido mediante una única administración, a diferencia de algunos tratamientos disponibles que requieren aplicaciones periódicas.

Actualmente, entre las opciones terapéuticas se encuentra Elaprase, de Takeda Pharmaceutical, administrado mediante infusión semanal y dirigido principalmente a los efectos físicos de la enfermedad. También está Avlayah, de Denali Therapeutics, aprobado en marzo para tratar síntomas neurológicos en determinados niños.

Un nuevo revés regulatorio para Regenxbio

La suspensión llega después de que la FDA ya rechazara anteriormente este año aprobar RGX-121 por preocupaciones relacionadas con el diseño del ensayo clínico y las evidencias utilizadas para respaldar la solicitud.

La terapia también había estado sometida previamente a una suspensión clínica que afectó a dos programas de terapia génica de Regenxbio.

Tras el nuevo revés, la biotecnológica señaló que no espera volver a presentar en el corto plazo una solicitud de aprobación para RGX-121.

El futuro del tratamiento dependerá ahora de la evaluación de los datos adicionales, del seguimiento de los cinco pacientes y de las observaciones completas que la FDA entregue a la compañía.

La medida regulatoria no equivale a una conclusión definitiva sobre la seguridad o eficacia de RGX-121, pero impide que el desarrollo clínico continúe normalmente mientras las autoridades examinan los nuevos hallazgos.