Novo Nordisk presenta resultados de un fármaco experimental que reduce los sangrados en pacientes con hemofilia A

BAGSVÆRD, DINAMARCA/ DIARIO DE SALUD. – La farmacéutica Novo Nordisk informó nuevos resultados del estudio de fase 3 FRONTIER4, que evalúa el uso del medicamento experimental denecimig (Mim8) como tratamiento preventivo para personas con hemofilia A, con o sin inhibidores. 

Los datos fueron presentados durante el Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH), celebrado en París.

Según la compañía, el análisis intermedio incluyó a 426 pacientes, entre niños, adolescentes y adultos, quienes recibieron el tratamiento mediante aplicaciones subcutáneas con esquemas de administración mensual, quincenal o semanal.

Los resultados mostraron bajas tasas de reacciones en el lugar de la inyección, todas de carácter leve y transitorio, sin evidencia clínica de anticuerpos neutralizantes. Además, la mayoría de los participantes permaneció libre de hemorragias que requirieran tratamiento durante el período de seguimiento.

La tasa media anualizada de sangrado fue de 0,75 en adolescentes y adultos y de 0,37 en niños.

Asimismo, aproximadamente el 71 % de los adultos y adolescentes y el 89 % de los niños no presentaron episodios hemorrágicos tratados mientras recibían denecimig.

El estudio también evaluó la experiencia de los pacientes con el tratamiento. De acuerdo con los datos presentados, los participantes reportaron una reducción en la carga terapéutica y una mejoría del dolor articular. Además, más del 94 % calificó el dispositivo de aplicación tipo pluma como fácil o muy fácil de utilizar.

«Los resultados positivos en cuanto a seguridad y eficacia del estudio FRONTIER4 refuerzan el potencial de denecimig como opción de tratamiento preventivo para niños, adolescentes y adultos con hemofilia A», afirmó el doctor Martin Holst Lange, director científico y vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Novo Nordisk.

Por su parte, el doctor Guy Young, director del Centro de Hemostasia y Trombosis del Hospital Infantil de Los Ángeles, señaló que los datos respaldan el potencial del tratamiento para ofrecer nuevas alternativas a personas que viven con hemofilia A.

«Al tratar una enfermedad crónica como la hemofilia A es importante disponer de opciones de tratamiento a largo plazo y con diferentes esquemas de dosificación», expresó el especialista.

También presentan avances con concizumab

Durante el congreso, Novo Nordisk divulgó además los primeros resultados del estudio de fase 3 explorer10, que investiga el uso de concizumab en niños menores de 12 años con hemofilia A o B con inhibidores.

Según la empresa, el tratamiento redujo en un 82 % la tasa anual de sangrados en comparación con la terapia administrada únicamente cuando ocurrían hemorragias. La mayoría de los efectos adversos reportados fueron leves y las reacciones en el lugar de la inyección fueron poco frecuentes.

Denecimig sigue en evaluación regulatoria

Novo Nordisk recordó que denecimig continúa siendo un medicamento en investigación y todavía no cuenta con autorización para su comercialización. La compañía presentó en septiembre de 2025 una Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), cuyo proceso de evaluación continúa.

La hemofilia es un trastorno hereditario poco frecuente que afecta la capacidad del organismo para formar coágulos sanguíneos y controlar las hemorragias. 

La enfermedad puede provocar sangrados espontáneos o prolongados, especialmente en músculos y articulaciones, por lo que el desarrollo de nuevas terapias preventivas constituye una de las principales áreas de investigación clínica.

Fuentes