AstraZeneca cae en bolsa tras revés de Wainua en ensayo clave para enfermedad cardíaca

Se observa el logotipo de la empresa en las instalaciones de AstraZeneca en Macclesfield, Gran Bretaña, el 11 de mayo de 2021. REUTERS/Phil Noble

SANTO DOMINGO, RD/ DIARIO DE SALUD.- AstraZeneca sufrió una fuerte caída bursátil este jueves después de que Wainua, un fármaco desarrollado junto a Ionis Pharmaceuticals, no alcanzara el objetivo principal en un ensayo clínico de fase III para tratar la miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina, conocida como ATTR-CM.

La farmacéutica informó que el estudio CARDIO-TTRansform no logró demostrar una reducción estadísticamente significativa en el objetivo compuesto de mortalidad cardiovascular y eventos clínicos cardiovasculares recurrentes hasta la semana 140, en comparación con placebo.

Wainua, cuyo principio activo es eplontersen, ya está aprobado en más de 20 países para tratar la polineuropatía asociada a amiloidosis hereditaria por transtiretina, una enfermedad rara que afecta los nervios. Sin embargo, el ensayo ahora fallido buscaba ampliar su uso al área cardíaca.

La ATTR-CM es una enfermedad progresiva y potencialmente mortal en la que proteínas TTR mal plegadas se acumulan en el corazón, alteran su estructura y dificultan el bombeo de sangre. AstraZeneca estima que entre 300,000 y 500,000 personas viven con esta condición en el mundo.

El ensayo incluyó 1,432 pacientes en 130 centros de 20 países. Los participantes recibieron eplontersen 45 mg o placebo por inyección subcutánea cada cuatro semanas, además del tratamiento estándar disponible.

AstraZeneca explicó que el medicamento fue generalmente bien tolerado y que su perfil de seguridad fue consistente con resultados previos. No obstante, añadir Wainua al tratamiento estándar no produjo un beneficio estadísticamente significativo en el conjunto de pacientes estudiados.

La compañía señaló que, en un análisis preespecificado de pacientes tratados con Wainua como monoterapia, se observaron menos eventos cardiovasculares y el resultado fue nominalmente significativo. En cambio, no se observó efecto terapéutico en los pacientes que ya recibían estabilizadores de TTR al inicio del estudio.

Ese punto fue clave para las críticas de analistas. Según Reuters, el 57 % de los pacientes ya tomaba un estabilizador al inicio del ensayo y otro 24 % comenzó a usarlo durante el estudio, lo que pudo dificultar la evaluación del beneficio propio de Wainua.

El analista de BofA Sachin Jain dijo que los datos sorprendieron al mercado, porque los inversionistas no habían considerado seriamente la posibilidad de que el estudio fallara en su objetivo principal, dado el precedente positivo de otros datos y el lanzamiento exitoso de Amvuttra, de Alnylam.

Las acciones de AstraZeneca llegaron a caer casi un 10 %, hasta su nivel más bajo desde noviembre de 2025. A media jornada, la farmacéutica perdía 7.7 % y era la mayor caída del FTSE 100, tras haber borrado hasta 23,300 millones de libras esterlinas, unos 31,210 millones de dólares, en valor de mercado durante el mínimo del día.

Ionis, socio estadounidense de AstraZeneca en el desarrollo de Wainua, también fue golpeada por el resultado: sus acciones cayeron casi 21 %. En contraste, los títulos de competidores como Alnylam y BridgeBio, que ya cuentan con tratamientos aprobados para ATTR-CM, subieron entre 6 % y 16 %.

Lucy Coutts, directora de inversiones de JM Finn y accionista de AstraZeneca, sostuvo que el impacto financiero directo puede ser limitado, pero el golpe afecta más a la reputación de la compañía en el diseño de ensayos clínicos. Según dijo, los inversionistas esperan que AstraZeneca tenga éxito, por lo que el revés pesó con fuerza sobre el precio de la acción.

El resultado también llega en un momento sensible para AstraZeneca. La empresa busca lanzar hasta 20 nuevos medicamentos y alcanzar 80,000 millones de dólares en ingresos anuales para 2030, una meta que depende en buena parte del avance de su cartera de investigación.

Reuters señaló que analistas de Jefferies consideran que el diseño del ensayo podría afectar la credibilidad de la dirección de AstraZeneca, aunque no necesariamente descarrilaría su objetivo de ingresos a largo plazo.

Sharon Barr, vicepresidenta ejecutiva de Investigación y Desarrollo Biofarmacéutico de AstraZeneca, afirmó que, aunque el estudio no cumplió su objetivo principal, los resultados contribuyen a una mejor comprensión científica de los enfoques de tratamiento para pacientes con esta enfermedad progresiva y a menudo fatal.

AstraZeneca e Ionis indicaron que analizarán el conjunto completo de datos y presentarán los resultados a la comunidad científica durante el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología, previsto para agosto de 2026.

Analistas de Barclays citados por Reuters no esperan que AstraZeneca financie un nuevo ensayo de monoterapia para Wainua, debido a que una eventual aprobación llegaría tarde frente al avance de competidores ya establecidos, especialmente Alnylam.

En la Unión Europea, eplontersen se comercializa como Wainzua y está autorizado para adultos con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía en estadio 1 o 2, según la Agencia Europea de Medicamentos.

El revés limita, por ahora, las opciones de AstraZeneca para posicionar Wainua en el mercado cardíaco de ATTR-CM, un segmento considerado atractivo por los analistas y aún con necesidades médicas importantes.